为破解罕见病患者用药难题,有关部门在行动。据12月19日《北京青年报》报道,记者从2021年中国罕见病大会上了解到,截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入国家医保药品目录,涉及25种疾病。

　　国家医保局自2018年成立以来,连续4年每年动态调整一次医保药品目录,累计将507种新药、好药纳入了目录。目前,全世界公认的罕见病有7000多种。2018年,我国相关部门联合印发的《第一批罕见病目录》,收录了121种罕见病。目前第二批罕见病目录正在制定,或有一批新的罕见病将纳入该目录,这对罕见病患者群体无疑是福音,意味着相应的医疗药品审批等有了重要的参考依据。

　　由于每种罕见病患者人数少、药物需求小,加之研发成本高,导致罕见病用药价格高、种类少,有的特效药价格堪称“天价”,普通家庭承受不起。比如,今年纳入医保目录的诺西那生纳,此前一针价格高达70万元。因而,不少罕见病患者都期待自己的治疗用药能够纳入医保目录。

　　目前,已有40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。今年已谈判成功的7个罕见病药品,价格平均降幅达65%,让患者的用药负担进一步下降。可见,我国高度重视这部分人群的生命健康权益。

　　医保药品目录的动态调整,意味着还会不断有罕见病用药通过谈判进入医保目录,对此应该乐观期待。同时,我们也要意识到,更多罕见病用药进入医保目录不会一蹴而就,而是要根据实际情况逐步、有序进入。

　　首先,取决于罕见病用药获批上市情况。只有更多罕见病用药获批上市,进入医保目录的才能增多,即研发、审批、上市是前提。对此,我们既要围绕进口罕见病用药提高审批效率以便早日上市,也要鼓励国内药企研发、生产罕见病用药。只有罕见病用药具有竞争性,才适合通过谈判纳入医保。

　　其次,取决于医保基金承受力与平衡性。医保发挥的是基础保障作用,既要考虑多数人利益,也要兼顾少数人利益,要平衡广大参保者利益;既要考虑医保基金承受力,也要考虑患者承受力。

　　受这些现实因素制约,注定医保的保障能力有限。因而,要充分发挥医保制度在提升罕见病用药保障水平方面的作用,需在“保基本”的前提下,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

　　在发挥医保兜底作用的基础上,还要引导商业保险、公益慈善、专项基金等渠道要发挥补充作用。同时,有关部门还要按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求,积极研究罕见病用药保障措施,着力提升罕见病用药保障水平。

　　相信通过多措并举,不断完善罕见病患者救助制度,切实提高我国罕见病患者医疗保障水平,将给更多罕见病患者及家庭更多帮助。